France

Medizinprodukte zulassen FDA verschärft die Regeln

Autor / Redakteur: Autorin | Ann Quinlan-Smith / Kathrin Schäfer

In den Vereinigten Staaten sind die Zulassungsanforderungen für Medizinprodukte von jeher streng. Anlässlich jüngster Ereignisse rund um die Qualität von Implantaten sind sie nun noch weiter verschärft worden.

Firmen zum Thema

„Die FDA hat ihre Interpretation der Vorschriften geändert. Dies führt zu höheren Anforderungen bei klinischen Daten und statistischer Relevanz“, so Ann Quinlan Smith von Namsa
„Die FDA hat ihre Interpretation der Vorschriften geändert. Dies führt zu höheren Anforderungen bei klinischen Daten und statistischer Relevanz“, so Ann Quinlan Smith von Namsa
(Bild: Namsa)

Neue Produkte ermöglichen den Zugang zu innovativen Therapien. Aufgabe der US-Zulassungsbehörde FDA ist, hierbei die Wirksamkeit und Sicherheit der Medizinprodukte zu gewährleisten.

Zusätzliche klinische Daten bei 510(k)-Anträgen

Deshalb verlangt die FDA bei einem 510(k)-Antrag oder einer PMA klinische Daten, welche die Wirksamkeit des Medizinproduktes belegen. Eine PMA (premarket approval) ist eine vorbehördliche Genehmigung für Medizinprodukte, welche der höchsten Risikogruppe angehören. Diese verlangt, dass die Sicherheit und die Wirksamkeit eines Medizinproduktes durch eigene Daten und Ergebnisse nachgewiesen werden kann.

Eine 510(k)-Zulassung ermöglicht den Zugang zum Markt über den direkten Vergleich zu einem bereits auf dem US-Markt vorhanden Medizinprodukt. Sie ist daher für Produkte vorgesehen, welche der mittleren Risikogruppe angehören.

Ein relativ neuer Trend ist nun die Notwendigkeit zusätzlicher, unterstützender klinischer Beweise bei 510(k)-Einreichungen. Die FDA erwartet hier Daten aus kontrollierten klinischen Studien, die mit dem Standard der guten klinischen Praxis (GCP) übereinstimmen.

Randomisierte klinische Studien sind goldwert

Unter den klinischen Daten, die bei der FDA eingereicht werden, sind Daten aus einer randomisierten kontrollierten Studie als sogenannter „Goldstandard“ einzustufen. Bei dieser Art der Studiendurchführung erfüllen alle Probanden die gleichen Ein- und Ausschlusskriterien. Alle klinischen Daten werden im gleichen Zeitraum, in gleichen Zentren und von gleich ausgebildetem Personal erfasst. Der einzige wirkliche Unterschied zwischen der Standard-Gruppe und der experimentellen Therapie-Gruppe ist die Behandlung durch das zu prüfende Medizinprodukt.

Auf Daten einer kontrollierten Studie ausweichen

Die randomisierte kontrollierte Studie liefert zwar die zuverlässigsten Ergebnisse; sie ist jedoch in manchen Fällen nicht praktikabel oder aus ethischen Gründen nicht möglich. Hier besteht die Möglichkeit, auf Daten einer angelegten kontrollierten Studie auszuweichen:

In diesem Fall werden Daten aus einer angelegten klinischen Studie im direkten Vergleich zu Daten aus einer retrospektiven Studie gesetzt. Alternativ hierzu besteht auch die Möglichkeit, sich auf historisch gesammelte Daten aus vergleichbaren Studien zu beziehen.

Die Verwendung von Literaturdaten

Eine weitere Stufe tiefer in der Hierarchie klinischer Daten findet man angelegte Studien im direkten Vergleich zu Daten aus der Literatur. Literaturdaten zu verwenden beinhaltet jedoch einige Schwierigkeiten, da die Gefahr besteht, dass die Fragen zu der produktbezogenen Sicherheit nicht mehr dem Stand der gegenwärtigen klinischen Praxis entspricht.

Ähnliche klinische Evidenz kann aus den Daten-Registern und Metaanalysen der Literatur gewonnen werden. Diese Quellen klinischer Daten bieten zwar wissenschaftliche Erkenntnisse; da jedoch die Herkunft der Daten nicht aktiv kontrolliert wurde, ist ihre Glaubwürdigkeit weitaus geringer. Um die Erwartungen der FDA zu erfüllen, empfiehlt Namsa deshalb die Ausarbeitung einer klinischen Studie, die es ermöglicht, zuverlässige und beweiskräftige klinische Daten zu erhalten.

FDA fordert striktere Vorgehensweise

Ein weiterer Trend ist: Wenn die FDA eine Einreichung überprüft, gilt es, statistische Relevanz zu demonstrieren, um die klinische Wirksamkeit einer neuen Therapie zu beweisen. Während der Entwurfsphase der klinischen Studie werden in der Regel Ziele, Leistungen und Endpunkte durch statistische Stichproben ermittelt, um die angenommenen Erwartungen zu überprüfen. Oft ist es hilfreich, eine Pilotstudie durchzuführen, um schon früh Beweise für die Wirksamkeit zu liefern.

Die Angabe des Verwendungszweckes ist ein wichtiges Element bei der Festlegung der regulatorischen Vorgehensweise. Auch dahingehend, ob ein Produkt für den Markt über eine PMA oder eine 510 (k) zugelassen werden soll.

Die FDA hat ihre Interpretation der Vorschriften geändert. Dies führt zu höheren Anforderungen bei klinischen Daten und statistischer Relevanz. Wo die FDA zuvor eine gewisse Flexibilität bei der Angabe des Verwendungszwecks und der Klassifizierung gezeigt hat, fordert sie nun eine strikte Vorgehensweise. Daher empfiehlt Namsa, einen Strategieplan zu entwickeln, der die geforderten Daten liefert. Denn Investitionen in die klinische Beweisführung zur Untermauerung von Zulassungsanträgen sind – auch in Anbetracht jüngster Vorkommnisse – nicht nur bei US-Einreichungen gut investiert.

Die Autorin:

Ann Quinlan Smith

ist Leiterin des Bereichs

Klinische Beratung bei Namsa

Kontakt:

Namsa

D-63868 Großwallstadt

www.namsa.com

(ID:37531480)